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Genz-123346 free base 是一种口服有效的葡萄糖神经酰胺合酶 (glucosylceramide synthase) 抑制剂。Genz-123346 阻断神经酰胺向葡萄糖神经酰胺 (GL1) 的转化,并抑制 GM1,IC50 值为 14 nM。
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